"C'è più semplicità e vita in una cellula staminale di quanta non immaginiamo"

Cellule staminali: perchè servono protocolli scientifici?

21-12-2013

Questo post é stato scritto da Luana Piroli

le mani che si disegnano escher

 

Il mio recente post dedicato alla vicenda Stamina ha suscitato molto interesse e acceso il dibattito. L’ho scritto allo scopo di far riflettere, cercando di offrire ai lettori un’analisi oggettiva. Non mi interessa alimentare una polemica sterile, che non conduce ad una soluzione.

Sono stata accusata di non capire, alcuni di voi si sono sentiti offesi e questo mi spiace molto:

  • Conosco perfettamente la sofferenza che si prova nel sentire l’ultimo respiro di un paziente che non riesce a soppravvivere nonostante tutte le cure
  • Conosco perfettamente il vuoto ed il senso di inutilità che senti quando non c’è niente da fare
  • Conosco perfettamente la gioia che si prova quando  un paziente  si risveglia dopo un lungo periodo di coma, la felicità della prima parola, del primo respiro quando lo estubi (gli togli il tubo collegato al respiratore) da un ventilatore meccanico e lo educhi nuovamente a respirare
  • Conosco perfettamente il senso di incertezza che vivono i parenti quando si sentono impotenti di fronte alla malattia di un proprio caro
  • Conosco perfettamente i problemi burocratici che presenta il nostro Stato con il quale mi sono scontrata in più occasioni

Tutto questo, ed ancora di più, mi ha insegnato che la cosa più importante quando ti approcci ad un paziente ed ai suoi famigliari, è essere sincera spiegando loro tutto quello che sta accadendo e tutto quello che si può fare di concreto, si condivide un percorso assieme basato sulla fiducia reciproca.

Ho imparato anche che non bisogna mai smettere di lottare e cercare sempre nuove soluzioni, ed eccomi nel mondo della ricerca.

Ma cosa significa fare ricerca? sono importati i protocolli di ricerca? Servono per rallentare un percorso di cura o hanno lo scopo di creare nuovi modelli terapeutici?

I protocolli scientifici hanno lo scopo di strutturare e validare percorsi terapeutici al fine di produrre metodi di cura utili a tutti nel mondo.

Per fare questo è necessario percorrere tappe fondamentali, necessaria a valutare la bontà della ‘molecola’ – nel caso in cui si stia valutando un farmaco – o della ‘linea cellulare’ – nel caso in cui si stia analizzando una applicazione cellulare.

Un esempio è l’utilizzo delle cellule staminali emopoietiche contenute nel sangue del cordone ombelicale -  la cronologia è riepilogata nel libro ‘Una Storia Lunga Un Cordone’:

Nel 1978 si scopre la presenza di cellule staminali emopoietiche nel sangue del cordone ombelicale

Nel 1988 si esegue il primo trapianto di cellule staminali da cordone ombelicale, per il trattamento di un caso di anemia di Fanconi

A partire da questo primo trapianto più di 30.000 trapianti di sangue cordonale sono stati effettuati nel mondo e più di 400.000 unità di sangue cordonale sono tutt’oggi conservate in 100 biobanche.

A seguito di tale importante data, l’utilizzo delle cellule staminali da sangue del cordone ombelicale ha conosciuto un notevole successo in campo trapiantologico aprendo la strada anche al trattamento autologo – con l’utilizzo di cellule staminali proprie – ed alla ricerca.

Oggi si trattano terapeuticamente oltre 70 gravi patologie del sangue con queste cellule staminali, e si stanno attuando diversi protocolli sperimentali che sicuramente nei prossimi anni porteranno un contributo in più alla medicina, soprattutto nell’ambito della medicina rigenerativa.

Serve tempo, servono analisi dettagliate, ma ciò non significa che non si possano effettuare trattamenti e quindi curare pazienti.

Fissare un percorso scientifico certo, misurabile (anche migliorabile!) non significa ingessare il sistema, perché ad una domanda di salute va data sempre una risposta, garantendo alle persone di potersi curare.

Seguo questi progressi quotidianamente e in ogni angolo del mondo ogni giorno si compiono progressi. Vorrei condurvi ad un viaggio parziale, ma credo significativo.

E’ notizia recente la efficacia delle cellule staminali nei:

- traumi cerebrali

- paralisi cerebrale su un bimbo di 12 anni

- sclerosi multipla

Si stanno valutando gli effetti, le modalità di somministrazione.

Riporto di seguito alcuni casi di trapianto con l’utilizzo di cellule staminali presenti nella letteratura scientifica. Per lo più sono casi che riguardano il trapianto autologo – cellule staminali proprie – di cellule staminali del cordone ombelicale.

2007 – trattamento di una bambina tedesca di 3 anni di età a cui era stata diagnosticata un tipo di leucemia di natura maligna e con carattere progressivo, ossia la leucemia linfoblastica acuta. Nonostante le convenzionali chemioterapie e radioterapie portino ad un aumento della sopravvivenza nei bambini affetti da leucemia acuta linfoblastica, le possibili ricadute a livello del sistema nervoso centrale rimangono un difficile problema.

La recidiva precoce del sistema nervoso centrale comporta un elevato rischio di recidive addizionali, specialmente a livello del midollo osseo, manifestando la necessità di una terapia intensiva sistemica, che potrebbe includere il trapianto di cellule staminali emopoietiche.

Data la sua ampia disponibilità, la facilità di prelievo e la ricchezza e potenzialità del contenuto di cellule staminali emopoietiche, il sangue di cordone ombelicale è stato identificato come un’ottima fonte per il trapianto di cellule staminali emopoietiche.

È questo il caso della piccola E.M. la bimba ricevette un’infusione del proprio sangue di cordone ombelicale, che i genitori decisero di conservare al momento della sua nascita in una banca privata americana. L’unità di sangue cordonale è stata infusa senza complicazioni e l’attecchimento è avvenuto 15 giorni dopo. Dopo 4 mesi e 1 anno dal trapianto l’esame emocromocitometrico e l’esame del midollo osseo risultavano rispettivamente normali. Ora la bimba sta bene ed è in remissione completa dopo 20 mesi dal trapianto di sangue cordonale. (Hayani et al. 2007)

Nel marzo 2009 è stato pubblicato un report che riporta l’utilizzo autologo – cellule staminali proprie – di 9 unità di sangue cordonale ad uso ricerca clinica:

  • 4 per il trattamento dell’anemia aplastica severa, 1 per neuroblastoma
  • 1 per retinoblastoma, 1 per la Shwachman-Diamond syndrome (dopo fallimento di un trapianto allogenico)
  • 1 per tumore al cervello
  • 1 per un caso di diagnosi non identificata

Nessuno di questi trapianti è stato integrato con cellule staminali periferiche o del midollo osseo. Solo in uno di questi casi si è verificato il mancato attecchimento. (Thornley et al. 2009 )

Nel 2011 è stato pubblicato il follow up di 3 bambini affetti da anemia aplastica severa e trattati nel 2008 con trapianto autologo – cellule staminali proprie – di cellule staminali cordonali. Su richiesta dei genitori e con la consapevolezza della natura sperimentale del trattamento i pazienti sono stati trattati con una terapia immunosoppressiva seguita da trapianto di cellule staminali ematopoietiche derivanti dal proprio cordone ombelicale.

I bambini hanno tutti risposto bene al trattamento iniziale, due dei tre continuano ad essere liberi dalla malattia rispettivamente da 37 e 58 mesi. Il terzo paziente, invece, ha subito una ricaduta dopo 17 mesi dal trapianto (Rosenthal et al, 2011).

Nel 2012 è stato pubblicato il trattamento autologo con cellule del cordone ombelicale di un bambino di 4 anni affetto da neuroblastoma al quarto stadio, anch’esso ha risposto bene al trattamento. In questo lavoro gli autori sottolineano come le unità di cellule staminali da sangue del cordone ombelicale rappresentino una buona risorsa. Gli autori si augurano che, con l’aumentare della frequenza di unità di sangue cordonale stoccate al momento della nascita, si potranno avere in futuro maggiori opportunità di un uso autologo di sangue cordonale. (Wu KH et al. 2012)

Si deve giustamente sottolineare il fatto che nella letteratura scientifica, proprio per l’obbiettivo che essa si pone, si riportano solo casi di trattamenti che presentano una novità rispetto alle precedenti conoscenze, non vengono quindi riportati tutti i trattamenti che sono ogni giorno eseguiti nei vari ospedali del mondo.

Grazie all’attività svolta da centri innovativi come quello della Duke University, che non esita a tentare l’utilizzo delle cellule staminali da sangue del cordone ombelicale autologhe – proprie -  per il trattamento di diverse patologie pediatriche, attraverso trial clinici definiti, sarà possibile in un futuro prossimo adoperare in maniera molto più ampia tale preziosissima fonte.

La Duke University è un centro all’avanguardia nel trattamento di patologie pediatriche con l’impiego autologo – cellule proprie -  di cellule staminali del cordone ombelicale.

Era il marzo 2011 quando il quotidiano spagnolo El Pais riportava la notizia: “Alba Ramirez” è la prima persona che ha ricevuto cellule staminali del proprio cordone ombelicale come parte di un trattamento contro un tumore cerebrale. Le staminali cordonali hanno aiutato il suo organismo a recuperare le proprie difese immunologiche, indebolite dal trattamento radioterapico”. L’intervento, avvenuto in Spagna, è stato reso noto solo il 7 marzo scorso, quando il quadro clinico della bimba è migliorato sensibilmente.

Consultando i dati delle banca privata Americana from PerkinElmer, abbiamo potuto verificare come la singola banca abbia effettuato 240 rilasci, di cui più di novanta per un trattamento autologo. Molto frequenti sono i rilasci effettuati verso la Duke University.

In particolari i campioni vengono utilizzati per curare la paralisi cerebrale, un gruppo di disordini permanenti del movimento e della postura che causa compromissione delle capacità motorie, tremore degli arti, spasticità, convulsioni o epilessia, problemi di apprendimento.

I bambini affetti da tale patologia necessitano di metodi educativi dedicati e non c’è un vero e proprio trattamento per questa malattia, che si manifesta nei bambini in tenera età.

A supporto di tale trattamento esiste un lavoro scientifico che riporta il trattamento di 20 bambini affetti da paralisi cerebrale e trattati con somministrazioni intravenose di cellule staminali da sangue del cordone ombelicale autologo – proprie – (Lee et al. 2012).

Il caso di una bambina di sei anni affetta da paralisi cerebrale e trattata con le proprie cellule staminali del cordone ombelicale. La bambina portoghese è stata trattata, presso la Duke University negli Stati Uniti, con le proprie cellule staminali cordonali. Si tratta di una procedura semplice e sicura con cellule staminali somministrate per via endovenosa.

Il trattamento con cellule staminali autologhe – proprie -  ha già fatto registrare significativi miglioramenti in diversi bambini affetti da paralisi cerebrale.

La Duke University sta infatti portando avanti un trial clinico per il trattamento di bambini affetti da paralisi cerebrale che hanno conservato le proprie cellule staminali da sangue del cordone ombelicale.

Sempre alla Duke University è stata trattata anche una bambina affetta da anossia cerebrale dovuta a mancanza di ossigeno durante il parto. Alla Duke University per la prima volta hanno tentato di trattare tale patologia con l’infusione di cellule staminali autologhe – proprie – del cordone ombelicale, conservate in una banca privata al momento del parto. Nonostante non vi fossero garanzie sull’efficacia del trattamento, la bimba ha subito dimostrato i primi segni di miglioramento e in poco tempo ha cominciato a camminare e a parlare. Si può presupporre che se si fosse intervenuto prima (la bambina aveva più di due anni al momento del trattamento) si sarebbero ottenuti risultati ancora maggiori.

Perdonate se vi ho costretto ad una lunga lettura, ma credo molto utile condividere le informazioni, che sono il frutto di ricerca, di tempo, di relazioni internazionali coltivate in questi anni.

Io credo che questa sia la strada: studiare, sperimentare, misurare, condividere e poi arrivare a risposte concrete. Senza forzature, ma restando nel solco che la scienza ha tracciato in decenni di impegno e di straordinarie scoperte. 

Articoli:

Lee YH, Choi KV, Moon JH, Jun HJ, Kang HR, Oh SI, Kim HS, Um JS, Kim MJ, Choi YY, Lee YJ, Kim HJ, Lee JH, Son SM, Choi SJ, Oh W, Yang YS. (2012). Safety and feasibility of countering neurological impairment by intravenous administration of autologous cord blood in cerebral palsy. Journal of Translational Medicine. 2012 10:58.

Joseph Rosenthal, MD, Ann E. Woolfrey, MD, Anna Pawlowska, MD, Sandra H. Thomas, PhD, Frederick Appelbaum, MD, and Stephen Forman, MD (2011). Hematopoietic Cell Transplantation With Autologous Cord Blood in Patients With Severe Aplastic Anemia: An Opportunity to Revisit the Controversy Regarding Cord Blood Banking for Private Use. Pediatr Blood Cancer 2011;56:1009-1012

Wu KH, Wang SM, Wu HP, Weng T, Peng CT, Chao YH. (2012). Autologous cord blood transplantation in a child with stage 4 neuroblastoma. Bone Marrow Transplant. 2012 Jul 30. doi: 10.1038/bmt.2012.146.

Ammar Hayani, MDa, Eberhard Lampeter, MDb,c, David Viswanatha, MDd, David Morgan, MDe, Sharad N. Salvi, MDa (2007). First Report of Autologous Cord Blood Transplantation in the Treatment of a Child With Leukemia. Pediatrics Volume 119, Number 1, January 2007

Thornley I, Eapen M, Sung L, Lee SJ, Davies SM, Joffe S. (2009). Private cord blood banking: experiences and views of pediatric

 

 

Lascia un Commento

L'indirizzo email non verrà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *

È possibile utilizzare questi tag ed attributi XHTML: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>