"C'è più semplicità e vita in una cellula staminale di quanta non immaginiamo"

Malattie autoimmuni: cellule staminali ematopoietiche

10-03-2014

Questo post é stato scritto da Luana Piroli

Pendolo inscientiafides cellula staminale

Bisogno, desiderio, stupore sono semplici parole o sono sensazioni?

… emozioni, necessità che ci accompagnano durante la vita!

Rimbalziamo continuamente fra il bisogno e il desiderio e quanto stupore quando il desiderio diventa realtà.

Un pendolo sempre in movimento.

La ricerca, gli studi che si compiono ogni giorno vivono di queste sensazioni, di queste necessità!

Scrivo i pensieri che arrivano dalla lettura di un articolo scientifico dal titolo “STEM CELLS IN AUTOIMMUNE DISEASES: IMPLICATIONS FOR PATHOGENESIS AND FUTURE TRENDS IN THERAPY”

Leggo e penso ai ricercatori e quindi ai loro desideri e poi … il pensiero va alle 1500 persone che hanno ricevuto un trattamento salvavita e quindi … i loro desideri e … lo stupore di entrambi!

In questa review sono riportati i recenti progressi relativi alla biologia e potenziale terapeutico delle cellule staminali emopoietiche nelle malattie autoimmuni.

Le malattie autoimmuni sono dovute al fallimento del normale processo immunoregolatorio; sono infatti caratterizzate da un’anomala espansione delle cellule immunitarie (linfociti T e B) in risposta a stimoli non patogeni.

Le cellule staminali emopoietiche (HSCs) rappresentano la popolazione di cellule staminali adulte meglio caratterizzata e impiegata per conoscere la biologia delle cellule staminali.

Queste cellule risiedono principalmente nel midollo osseo e nel sangue del cordone ombelicale e generano progenitori che differenziano progressivamente in cellule adulte di differenti lineage.

Come tutte le altre cellule staminali esse sono in grado di auto-rinnovarsi e di maturare ricostituendo l’intero sistema sanguigno.

Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche nelle malattie autoimmuni ha lo scopo di rigenerare un nuovo sistema immunitario tollerante nei confronti degli antigeni propri, dopo eliminazione del sistema immunitario auto-reattivo mediante chemioterapia.

Nelle patologie autoimmuni è tuttora materia di dibattito se le cellule staminali producono una progenie normale successivamente alterata da altri fattori, oppure se le cellule malate generino direttamente da specifiche cellule staminali.

Negli ultimi 15 anni più di 1500 pazienti nel mondo hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali emopoietiche, per lo più autologhe, come trattamento di forme severe di patologie autoimmuni.

Una recente analisi retrospettiva è stata condotta su 900 pazienti (64% femmine; età media 35 anni), per lo più affetti da sclerosi multipla (345), sclerosi sistemica (175), lupus eritrematoso sistemico (85), artrite reumatoide (89), artrite idiopatica giovanile (65) e porpora idiopatica citopenica (37).

La sopravvivenza a 5 anni dal trapianto è stata del 85% e la sopravvivenza senza progressione di malattia è stata del 43%, con significative differenze a seconda del tipo di patologia.

I dati ottenuti da centri di tutto il mondo hanno dimostrato come il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche possa portare a remissione per più di 5 anni in pazienti con malattie autoimmuni severe refrattarie alle terapie convenzionali.

Sclerosi sistemica: diversi trial non randomizzati (2002-2008) sul trapianto di cellule staminali emopoietiche per questa patologia hanno riportato miglioramenti significativi a livello della pelle; altre due sperimentazioni minori (2006-2009) suggeriscono che il trattamento può portare ad una migliore funzione polmonare.

Sono attualmente in corso due studi clinici in fase 3 randomizzati sul trapianto in casi di Scleroderma (ASTIS e SCOT). Questi due trial forniranno importanti informazioni sulla sopravvivenza totale, la sopravvivenza libera da malattia, la comparsa di eventi avversi durante il trattamento e la tossicità a lungo termine delle cellule staminali emopoietiche a confronto con la chemioterapia standard.

Sclerosi sistemica giovanile: è un raro disordine multi sistemico caratterizzato da fibrosi della pelle e di alcuni organi interni per eccessivo deposito di collagene. La prognosi della sclerosi nei giovani è sicuramente migliore di quella nell’adulto, tuttavia pazienti con un’interessamento diffuso di pelle e polmoni mostrano una mortalità entro 5 anni nel 10% dei casi. Nel 2007 sono stati pubblicati i dati di una sperimentazione condotta su 5 pazienti registrati nel database dell’EBMT. I pazienti avevano una età media di 12 anni e un importante interessamento polmonare; sono stati trattati con trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe e dopo un periodo medio di follow-up di 37 mesi i cinque pazienti erano ancora vivi e tre di essi in remissione clinica.

Lupus eritematoso sistemico: si tratta di una patologica severa, per la quale è stato possibile utilizzare il trattamento con cellule staminali emopoietiche di diversa origine sin dal 1997 (sono stati effettuati circa 200 trapianti autologhi sino ad ora).

Lo stato attuale dei trapianti per questa patologia è stato reso pubblico durante il meeting sulle malattie autoimmuni organizzato dal Gruppo Europeo per il Trapianto di sangue e midollo. Gli esperti del settore sono concordi sul fatto che il trapianto in pazienti con lupus refrattario ai trattamenti immunosoppressivi convenzionali, può portare a remissione clinica (con 50-70% di sopravvivenza libera da malattia a 5 anni) associata a miglioramenti del sistema immunitario non osservati per altri trattamenti.

Tuttavia è stato riscontrato anche un lieve aumento nella mortalità a breve termine in alcuni studi.

Gli studi futuri quindi saranno volti a migliorare alcuni aspetti, come la selezione dei pazienti, il follow-up a lungo termine dopo trapianto, l’ottimizzazione dei trattamenti di induzione e mantenimento, l’esecuzione di una dettagliata analisi del sistema immunitario dei pazienti.

Sarà inoltre fondamentale rivedere i registri per il trapianto, definendo i dati clinici fondamentali da raccogliere e una migliore standardizzazione delle procedure di raccolta dei campioni, in modo da migliorare le collaborazioni e gli studi futuri.

Artrite reumatoide: il potenziale terapeutico di terapie citotossiche ad alte dosi e il trapianto di cellule staminali per questa patologia, è stato inizialmente supportato da studi animali e casi clinici dove procedure allogeniche e autologhe hanno consentito di migliorare e potenzialmente curare la malattia.

Studi clinici di fase I e II hanno stabilito la fattibilità, la sicurezza e l’efficacia del trapianto di cellule staminali autologhe precedentemente mobilizzate.

Studi di fase III in corso di reclutamento tuttavia sono stati momentaneamente interrotti per l’eccessivo trattamento dei pazienti con agenti anti-reumatici.

Attualmente il trapianto autologo viene considerato come terapia solo in pochi pazienti la cui malattia resiste ai trattamenti convenzionali e biologici. Pertanto il suo potenziale terapeutico per l’artrite reumatoide rimane ancora limitato.

 

Stupore per la vita!

Un abbraccio Luana

 

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