"C'è più semplicità e vita in una cellula staminale di quanta non immaginiamo"

Polineuropatia Demienilizzante (CIDP)

06-05-2014

Questo post é stato scritto da Luana Piroli

Kind mit Brille meldet sich in VorschuleLa ricerca si occupa anche di patologie rare ma estremamente impattanti sulla vita delle persone.

Polineuropatia?

Una malattia fortunatamente rara ma molto impattante.

E’ caratterizzata da debolezza muscolare progressiva con perdità di sensibilità, assenza/diminuzione dei riflessi tendinei e proteine aumentate nel liquido cerebrospinale, e può esordire a qualsiasi età.

E’ dovuta all’autoreattività del sistema immunitario, che ha come bersaglio la mielina nel sistema nervoso periferico.

Il trattamento farmacologico prevede la somministrazione in vena di alte dosi di immunoglobuline, corticosteroidi e plasmaferesi.

Il 12 e il 29% di questi può divenire refrattario al farmaco. Se la terapia non è efficace si assiste ad una progressiva perdita degli assoni nel sistema nervoso periferico con un aumento del rischio di mortalità. In questi casi si tenta il trattamento con farmaci immunomodulatori.

La mortalità totale di questi pazienti si mantiene tra il 4 e 17% ed è dovuta a blocco respiratorio o embolia polmonare. Nel 13% dei malati invece si riscontra una importante disabilità.

Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche viene sempre più utilizzato per trattare pazienti con malattie autoimmuni refrattarie alla terapia immunosoppressiva convenzionale, e rappresenta quindi una terapia emergente per le CIDP che non rispondono ai farmaci tradizionali.

Nel 1992 è stato descritto il primo trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche in pazienti con CIDP refrattaria alle terapie convenzionali. I risultati di questi trattamenti sono stati in generale positivi anche negli anni più recenti, con una remissione da malattia a lungo termine.

Fino ad oggi sono stati descritti 8 casi di trapianto in CIDP pubblicati da centri diversi in tutto il mondo.

In questo articolo vengono presentati i risultati ottenuti su 11 pazienti trattati con successo in un centro svedese. Si tratta dello studio retrospettivo più ampio mai condotto per questa patologia.

Questi pazienti hanno ricevuto un trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche tra il 2002 e il 2012 in quattro differenti ospedali universitari della Svezia.

Tutti presentavano sintomi motori relativi alla patologia e sono stati giudicati refrattari al trattamento farmacologico di prima linea. Dieci di essi hanno ricevuto anche farmaci immunomodulatori.

Gli 11 pazienti sono stati tutti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe, hanno mostrato significativi miglioramenti funzionali già dopo 2-6 mesi dal trattamento e ottenuto remissione completa a lungo termine, fatta eccezione per 3 di essi che sono stati trattati con un secondo trapianto.

Nonostante questo studio presenti alcune limitazioni, dovute al basso numero di pazienti e alla non perfetta omogeneità delle procedure adottate nei diversi centri, i risultati suggeriscono che il trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe possa essere un trattamento utile ad ottenere remissione a lungo termine anche in soggetti con CIDP severe refrattarie alle terapie convenzionali (con effetti collaterali e un profilo di rischio accettabili).

E’ necessario tuttavia confermare l’efficacia di questo trattamento attraverso studi clinici randomizzati.

Autologous haematopoietic stem cell transplantation: a viable treatment option for CIDP – R Press, H Askmark, A Svenningsson, O Andersen, H W Axelson, U Strömberg, A Wahlin, C Isaksson, J-E J Johansson, H Hägglund – J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2013 Nov 21. doi: 10.1136/jnnp-2013-306014.

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