"C'è più semplicità e vita in una cellula staminale di quanta non immaginiamo"

Trapianto di cellule staminali di sangue da cordone ombelicale in due giovani pazienti affetti da leucodistrofia rara

15-11-2014

Questo post é stato scritto da Luana Piroli

 

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L’unico valore vero che possediamo: NOI STESSI!
Le cellule staminali che ci appartengono sono il nostro fedele patrimonio prezioso e ogni giorno ne riceviamo conferma.

Malattia di Pelizaeus – Merzbacher una malattia per la quale ad oggi non esiste alcuna terapia.

Lo studio clinico pubblicato sulla rivista scientifica “Pediatrics” rappresenta il primo caso di trapianto di cellule staminali di sangue di cordone ombelicale per il trattamento della malattia Pelizaeus-Merzbacher.

 

La malattia di Pelizaeus-Merzbacher è una rara leucodistrofia recessiva legata al cromosoma X causata da mutazioni del gene che codifica per il proteolipide 1.

E’ una patologia demielinizzante, caratterizzata da un quadro clinico e una progressione variabile i cui sintomi possono variare dal deficit motorio fino alla progressiva spasticità con declino neurologico che può comportare nei casi più gravi la morte in età precoce.

Nel lavoro pubblicato viene presentato il caso di due giovani pazienti affetti dalla malattia di Pelizaeus-Merzbache sottoposti a trapianto di cellule staminali di cordone ombelicale come protocollo terapeutico per stabilizzare la malattia.

Prima del trapianto entrambi i pazienti presentavano deficit motori e ritardo delle funzioni cognitive rispetto ai valori di riferimento normali per la loro età.

Le analisi cliniche mostravano già evidenti segni di ipomielinizzazione cerebrale.

Entrambi i pazienti sono stati sottoposti a trattamento di chemioterapia mieloablativa seguita da trapianto di cellule staminali di sangue di cordone ombelicale.

Il trapianto è stato ben tollerato da entrambi i pazienti e non ha presentato nessun tipo di complicazione.

A distanza, rispettivamente, di 1 anno e di 7 anni dal trapianto, i pazienti hanno mostrano segni di lento miglioramento cognitivo in assenza di evidente declino funzionale.

Le analisi cliniche sul tessuto cerebrale hanno inoltre evidenziato uno stato di mielinizzazione stabile o migliorato rispetto alla situazione precedente al trapianto.

I risultati ottenuti mediante trapianto di cellule staminali di sangue di cordone ombelicali nei due giovani pazienti affetti da malattia di Pelizaeus-Merzbacher sono molto incoraggianti.

Tuttavia è necessario monitorare l’ esito del trattamento a lungo termine per comprendere al meglio gli effetti del trapianto sul naturale decorso della patologia.

 

*Fonte http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/term=Umbilical+cord+blood+transplantation+to+treat+Pelizaeus-Merzbacher+disease+in+2+young+boys

 

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