Diabete: la ricerca fa passi avanti attraverso l’utilizzo delle staminali emopoietiche

23-03-2016

Il diabete di tipo 1 è una patologia multifattoriale che riguarda soggetti geneticamente predisposti, ed è caratterizzata dal attacco delle cellule beta delle isole pancreatiche da parte di anticorpi anti-GAD, anti insulina, anti auto antigene 2 insulinoma-associato e anti trasportatore dello zinco, con conseguente riduzione della produzione di insulina.

In circa la metà dei casi esordisce in età inferiore ai 20 anni proprio per questo in passato veniva chiamato “diabete giovanile”, ma può comparire anche in bambini piccolissimi (in età neonatale) o in giovani adulti (circa il 30% dei casi di diabete di tipo 1 è diagnosticato in età adulta).

In Italia le persone con diabete di tipo 1 sono circa 300.000 e l’incidenza di questa condizione è in aumento in tutto il mondo (tra il 2001 e il 2009 l’incidenza di diabete di tipo 1 nei soggetti al di sotto dei 20 anni è aumentata del 23%, il che significa che il numero dei giovani ai quali viene diagnosticato il diabete di tipo 1 cresce del 3% ogni anno).

L’assunzione di insulina non sempre consente di avere una regolazione metabolica efficace per prevenire complicazioni.

Per questo motivo gli studi sono concentrati sulla possibilità di preservare la secrezione di insulina endogena.

In quest’ottica il trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe è stato effettuato in malattie autoimmuni, utilizzando il principio del “reset immunologico”.

Le cellule staminali emopoietiche le troviamo allo stato libero nel sangue cordonale, questo è uno dei motivi per cui è importate la raccolta e la conservazione privata.

Oltre sette anni fa il gruppo di Voltarelli effettuò il trapianto di cellule staminali emopoietiche in pazienti con diabete di tipo 1 appena diagnosticato con risultati incoraggianti. Questi risultati vennero replicati da altri centri.

Attualmente si è alla ricerca di un protocollo che consenta di avere un buon bilanciamento tra un’immuno-soppressione ottimale e gli effetti collaterali osservati in passato in questa procedura.

A questo proposito  è stato avviato uno studio prospettico relativo ad un unico centro, riguardante il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche in pazienti con diabete tipo 1 di nuova diagnosi, che prevede l’utilizzo di metodiche semplificate e meno tossiche.

I pazienti (in tutto 16 in età pre-puberale e puberale) sono stati arruolati tra il 2010 e il 2013 in accordo con i criteri dell’American Diabetes Association.

I pazienti trattati in questo studio non hanno manifestato complicazioni serie.

L’81% dei pazienti ha manifestato un aumento della produzione endogena di insulina, con conseguente riduzione della somministrazione di insulina.

Il 44% di essi ha raggiunto l’indipendenza dal farmaco.

7 pazienti hanno ottenuto una risposta completa a lungo termine (media 34 mesi).

In conclusione il regime di condizionamento descritto in questo studio, consente di avere uno stato di immuno-soppressione tale da permettere cambiamenti nel sistema immunitario, riducendo i rischi e gli effetti avversi rispetto agli studi precedenti.

Questo metodo mostra le potenzialità per cambiare la storia del diabete mellito di tipo 1.

FONTE:

*Long-Term Insulin Independence in Type 1 Diabetes Mellitus Using a Simplified Autologous Stem Cell Transplant – J Clin Endocrinol Metab, 2016

*http://www.salute.gov.it/portale/salute/p1_5.jsp?id=168&area=Malattie_endocrine_e_metaboliche