"C'è più semplicità e vita in una cellula staminale di quanta non immaginiamo"

44 bambini migliorati grazie alla infusione di sangue cordonale

13-08-2020

Questo post é stato scritto da Luana Piroli

C’è chi le chiama “Patrimonio Biologico” chi “Diamanti preziosi” chi “Fedeli amche”. Le protagoniste sono sempre loro: le cellule staminali da cordone ombelicale!

Uno studio condotto su 44 bambini nati con vari disturbi genetici non cancerosi ai quali sono state infuso il sangue del cordone ombelicale raccolto alla nascita ha dimostrato, dopo un anno dalla somministrazione, risultati stupefacenti. 

Nessuno studio precedente condotto per trattare diverse tipologie di disordini metabolici, immunitari o ematici ha mostrato livelli così elevati di sicurezza, efficacia o ampia applicabilità.

dr-szabolcs-with-patientI riceratori dell’UPMC Children’s Hospital di Pittsburgh hanno dimostrato che l’infusione di sangue del cordone ombelicale – una fonte prontamente disponibile e affidabile di cellule staminali – che è un trattamento sicuro e efficace in 44 bambini nati con vari disturbi genetici non cancerosi, tra cui anemia falciforme, talassemia, sindrome di Hunter, malattia di Krabbe, leucodistrofia metacromatica (MLD) e una serie di deficienze immunitarie.

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche può curare o migliorare la patologia di un ampio spettro di disturbi maligni (leucemielinfomimielomi) e non maligni (NMD), tra cui malattie da immunodeficienza primaria, emoglobinopatie, sindromi da insufficienza midollare ed errori congeniti del metabolismo (IEM) [1-4], sostituendo i globuli rossi o i leucociti difettosi o rilasciando enzimi precedentemente deficitari.

L’idea, dice il Professor Paul Szabolcs, direttore della divisione ossea trapianto di midollo e terapie cellulari presso l’ospedale pediatrico UPMC, è stata quella di creare un trattamento universale per tutte queste malattie rare e farlo con un rischio minimo per i pazienti, piuttosto che inseguire terapie individuali, caratterizzate semplicemente dalla sostituzione di un chemioterapico con un altro, senza una vera evoluzione terapeutica.

Per questo studio, i partecipanti hanno ricevuto infusioni endovenose di sangue cordonale, che è stato raccolto, analizzato e crioconservato dalla nascita fino al momento del bisogno.

Affinché l’attecchimento delle cellule staminali provenienti dal sangue del cordone ombelicale potesse avvenire in misura graduale e soprattutto per scongiurare fenomeni di rigetto, i partecipanti allo studio hanno ricevuto inizialmente una bassa dose di chemioterapia e farmaci immunosoppressori in una sequenza prestabilita e controllata. Una volta che le cellule si sono integrate nei corpi dei pazienti, la somministrazione di questi farmaci è stata via via ridotta.

Successivamente, per ristabilire il sistema immunitario, i ricercatori hanno riservato una piccola frazione del sangue cordonale e lo hanno infuso per via endovenosa ai partecipanti poche settimane dopo il trapianto iniziale.

Ai bambini partecipanti, prima dell’inizio dello studio, erano stati diagnosticati disturbi metabolici caratterizzati da una funzione enzimatica impropria con conseguente accumulo di tossine dannose nel corpo e sintomi progressivi di ritardi nello sviluppo neurologico. Entro un anno dal trapianto di cellule staminali del sangue cordonale, tutti i bambini hanno mostrato livelli enzimatici via via nella norma e un arresto del declino neurologico. Alcuni addirittura hanno iniziato ad acquisire nuove competenze!

I disturbi metabolici più comuni, trattati in questo studio, sono stati le leucodistrofie, che in genere risultano essere fatali entro pochi mesi/anni dall’esordio dei sintomi. Con il protocollo utilizzato in questo studio, oltre il 90% dei pazienti con leucodistrofia sintomatica era ancora in vita ed in salute tre anni dopo il trattamento con le cellule staminali del cordone ombelicale [5].

Nessuno studio precedente condotto per trattare diverse tipologie di disordini metabolici, immunitari o ematici hanno mostrato livelli così elevati di sicurezza, efficacia o ampia applicabilità.

Questo è il più grande risultato ottenuto fino ad oggi!

Conclude il Professor Szabolcs “Abbiamo progettato una terapia che si è dimostrata efficace per almeno 20 malattie e crediamo che possa essere efficace per molte, molte di più. “ 

Questo studio, insieme a molti altri che si stanno susseguendo nella comunità scientifica e medica dimostra, ancora una volta, come le cellule staminali siano un patrimonio inestimabile per curare tantissime malattie e conservare il cordone del proprio bimbo, ricco di questi “diamanti preziosi”, può dare sicuramente una speranza in più!

  1. Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, et al. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe’s disease. N Engl J Med. 2005;352(20):2069-2081.
  2.   Beam D, Poe MD, Provenzale JM, et al. Outcomes of unrelated umbilical cord blood transplantation for X-linked adrenoleukodystrophy. Biol Blood Marrow Transplant. 2007;13(6):665-674.
  3. .Boelens JJ, Rocha V, Aldenhoven M, et al. Risk factor analysis of outcomes after unrelated cord blood transplantation in patients with Hurler syndrome. Biol Blood Marrow Transplant. 2009;15(5):618-625.
  4. Szabolcs P, Cavazzana-Calvo M, Fischer A, Veys P. Bone marrow transplantation for primary immunodeficiency diseases. Pediatr Clin North Am. 2010;57(1):207-237
  5. Mark T. Vander Lugt, Xiaohua Chen, Maria L. Escolar, Beth A. Carella, Jessie L. Barnum, Randy M. Windreich, Memphis J. Hill, Michelle Poe, Rebecca A. Marsh, Heather Stanczak, Elizabeth O. Stenger, Paul Szabolcs. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv (2020) 4 (13): 3041–3052.

 

Malattie non neoplastiche trattate:   

  •   Malattia di Krabbe
  •   Leucodistrofia metacromatica
  •   Anemia falciforme
  •   Malattia di Gaucher
  •   Sindrome di Hunter (MPS tipo II)
  •   Deficit di MHC di classe II
  •   osteopetrosi
  •   XLP2
  •   β-talassemia
  •   Sindrome di Chédiak-Higashi
  •   Immunodeficienza combinata con atresie intestinali multiple
  •   Anemia di Diamond-Blackfan
  •   Carenza di GM3 sintasi
  •   Linfoistiocitosi emofagocitica
  •   Sindrome di Hurler (MPS tipo IH)
  •   Grave neutropenia congenita
  •   malattia di Tay-Sachs
  •   Adrenoleucodistrofia legata all’X
  •         CMV, sieropositivo

 

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