Sindrome del Cuore sinistro ipoplastico cellule staminali tracciano la strada verso trattamenti di successo
Per i bimbi affetti da Sindrome del Cuore Sinistro Ipoplastico si aprono nuove speranze.
Un gruppo di medici del Mayo Clinic Children’s Center, negli Stati Uniti, ha condotto uno studio di fase I su 10 bambini affetti da HLSH inoculando nel cuore di questi fortissimi bimbi le cellule staminali autologhe raccolte dal cordone ombelicale al momento del parto.
“Abbiamo cercato di capire se le cellule staminali autologhe sono in grado di aumentare il volume e la forza del muscolo cardiaco per conferirgli la potenza necessaria a pompare il sangue in tutto il corpo“, afferma Harold Burkhart, chirurgo cardiovascolare pediatrico del Mayo Clinic Children’s Center.
I risultati ottenuti sono stati sorprendenti, la strada è stata tracciato.
Perchè è così importante?
La Sindrome del Cuore Sinistro Ipoplastico o HLHS (acronimo inglese di Hypoplastic Left Heart Syndrome) è uno dei difetti cardiaci più gravi osservati nel neonato.
Ad oggi, rimane per i cardiologi e i cardiochirurghi una delle sfide più ambiziose da affrontare rispetto alla maggior parte delle cardiopatie congenite.
Diagnosticata tramite ecocardiogramma fetale, la HLHS è caratterizzata da un estremo sottosviluppo della parte sinistra del cuore.
In un cuore normale, la parte sinistra costituita da due camerette (atrio e ventricolo) ha il compito di pompare il sangue ricco di ossigeno, proveniente dai polmoni, a tutto il corpo; senza trattamento la HLHS risulta fatale nei primi giorni o addirittura nelle prime ore di vita.
I bimbi affetti da HLHS necessitano di diversi interventi cardiochirurgici, a partire dai primi mesi di vita fino al compimento del quarto anno d’età, mirati alla ricostruzione delle parti non sviluppate del cuore.
Nonostante i passi da gigante fatti da tutta la comunità scientifica e medica per migliorare le metodiche chirurgiche, questi interventi presentano tuttavia ancora una percentuale di non sopravvivenza troppo alta per cui molti genitori decidono di interrompere la gravidanza per non sottoporre il proprio figlio ad un calvario indicibile!
Perchè le cellule staminali staminali da cordone ombelicale?
Sono cellule staminali facilmente reperibili al parto e estremamente efficaci.
Diversi studi hanno dimostrato come, negli adulti, le cellule staminali autologhe del cordone ombelicale migliorano la struttura e la funzione ventricolare dopo infarto del miocardio e dopo un sovraccarico di pressione ventricolare destra.
Questi dati hanno ispirato i medici a testare i benefici delle cellule staminali in bambini affetti da HLHS.
Quali risultati si sono ottenuti dall’utilizzo di cellule staminali da cordone ombelicale?
Tutti i bambini, sottoposti al protocollo sperimentale, hanno superato con successo il trapianto di cellule staminali, dimostrando un miglioramento della funzionalità cardiaca, della crescita somatica e della qualità della vita nei 12 mesi successivi all’operazione.
Timothy Nelson, direttore del Todd and Karen Wanek Family Program per HLHS nel Center for Regenerative Medicine della Mayo Clinic afferma
“Sebbene i risultati chirurgici per il trattamento dell’HLHS siano migliorati, il trapianto cardiaco continua a essere il fattore limitante per troppe persone. Il trapianto di cellule staminali autologhe del cordone ombelicale può offrire una soluzione praticabile e sicura per aiutare questi bambini a sviluppare nuovi tessuti e cuori più forti“.
Le cellule staminali contenute nel sangue e tessuto cordonale stanno tracciando molte strade terapeutiche nel campo della medicina rigenerativa.
Le loro capacità e potenzialità rigenerative e immunomodulatorie riescono ad accellerare i processi di guarigione e aiutare i tessuti a migliorare le loro funzionalità così come dimostrato in questo studio.
Mantenere questo patrimonio biologico a disposizione della famiglia è la miglior tutela per la salute.
Fonti:
- Harold M Burkhart , Muhammad Yasir Qureshi, Joseph W Rossano , Susana Cantero Peral , Patrick W O’Leary, Matthew Hathcock , Walter Kremers , Timothy J Nelson , Wanek HLHS Consortium Clinical Pipeline. Autologous stem cell therapy for hypoplastic left heart syndrome: Safety and feasibility of intraoperative intramyocardial injections. J Thorac Cardiovasc Surg. 2019 Dec;158(6):1614-1623.
- Jonathan Leor , Esther Guetta, Micha S Feinberg, Hanan Galski, Iris Bar, Radka Holbova, Liron Miller, Parvin Zarin, David Castel, Israel M Barbash, Arnon Nagler. Human Umbilical Cord Blood–Derived CD133+ Cells Enhance Function and Repair of the Infarcted Myocardium. Stem Cells. 2006 Mar;24(3):772-80
- Gregory J Bittle , David Morales, Kristopher B Deatrick , Nathaniel Parchment , Progyaparamita Saha , Rachana Mishra , Sudhish Sharma , Nicholas Pietris Alexander Vasilenko , Casey Bor , Chetan Ambastha , Muthukumar Gunasekaran , Deqiang Li , Sunjay Kaushal. Stem Cell Therapy for Hypoplastic Left Heart Syndrome: Mechanism, Clinical Application, and Future Directions. Circ Res. 2018 Jul 6;123(2):288-300.
COVID cellule staminali da cordone ombelicale possibile arma terapeutica
Di COVID si è parlato molto in questi mesi, ci ha messo in ginocchio, tutti quanti senza risparmiare nessuno.
Abbiamo imparato parole nuove: Sequenziamento del DNA, immunoregolazione … i bollettini di contagio sono diventati il nostro buongiorno e la nostra buonasera.
Ci hanno rinchiusi in casa per due mesi per proteggerci e proteggersi.
Ci mancano gli abbracci, le relazioni a “viso aperto” ed i sorrisi oggi coperti dalla mascherina.
Ora siamo pronti per la “ripartenza” anche se la paura e l’angoscia non ci abbandona.
Il virus si è preso molte vite, e molti di noi stanno soffrendo per i propri cari.
Morti inaspettate e repentine che ti lasciano impotente e un vuoto incolmabile. Io ho avuto la fortuna, al momento, di non esserne coinvolta direttamente ma sento il dolore di amici che hanno toccato con mano il male che produce questo maledetto virus.
Eh si … ho paura! Ho davvero Paura, non lo posso negare.
Trovare una cura è importante e le strade che si stanno percorrendo sono numerose così come si legge sulle riviste scientifiche.
Allo stato attuale non esiste una terapia specifica contro l’infezione causata da 2019 n-CoV, i ricercatori di tutto il mondo sono impegnati nella ricerca del “trattamento efficace” ed è una “corsa al trattamento” che vede la Cina in pole position rispetto agli altri Paesi nel quale rientrano farmaci antivirali, antimalarici, estratti vegetali, cellule staminali mesenchimali e la plasmaterapia ultima new entry ma anche in Europa la corsa è veloce.
Fra queste vi sono le cellule staminali mesenchimali da cordone ombelicale.
Ad oggi queste cellule staminali (MSC) sono utilizzate in più di 300 studi clinici ed in America a fine Aprile l’FDA ha approvato un trial clinico per uso compassionevole per tutti quei pazienti COVID che non rispondono alle terapie convenzionali, pazienti in condizioni critiche ricoverati in terapia intensiva.
Nelle forme morbose da COVID è utile pensare a delle forme alternative di ‘regolatori’ della risposta immunitaria e le cellule staminali (*) mesenchimali rappresentano una risposta a questa necessità in quanto sono note le loro capacità immunomodulatoria che si autoregola in base all’ambiente in cui queste cellule vengono utilizzate ed antinfiammatorie oltre che rigenerative.
L’utilizzo di queste cellule staminali, come riportano i protocolli, è di semplice applicazione ed avviene tramite infusione per via endovenosa.
Una volta iniettate nel paziente si accumulano nei polmoni, determinando un’alta concentrazione direttamente nel sito dell’infiammazione che potrebbe migliorare il micro-ambiente polmonare grazie alla loro capacità di inibire la grande attivazione della risposta immunitaria del paziente contro il virus e quindi favorire un ambiente rigenerativo.
Vi sono diverse terapie con utilizzo di cellule staminali mesenchimali autologhe (del paziente stesso) in Europa del midollo osseo, tessuto adiposo e da cordone ombelicale.
In particolare le cellule staminali da cordone ombelicale (UC-MSC) consentono, rispetto a quelle del midollo osseo e del tessuto adiposo che richiedono un processo di isolamento ed espansione che richiede settimane, un trattamento tempestivo in quanto pronte all’uso purché ce ne sia uno stock criocoservate.
Questa rappresenta una strategia e quindi un arma terapeutica possibile che rientra fra quelle autorizzate dall’AIFA.
Gli effetti positivi delle terapie con UC-MSC sono stati evidenziati in diversi studi clinici su pazienti COVID-19 con sintomatologia grave che non rispondevano a terapie convenzionali.
I primi segni di efficacia e miglioramento appaiono già dopo la prima iniezione dove i parametri vitali e la disfunzione d’organo si stabilizzano, dopo 2 giorni dall’ultima dose i pazienti sono stati trasferiti dalla terapia intensiva ai normali reparti risultando inoltre negativi per il COVID-19 nei tamponi di controllo.
ll protocollo sperimentale prevede la somministrazione di 3 dosi contenenti 50 milioni di cellule UC-MSC.
Esse attenuerebbero la ‘tempesta di citochine’ e l’attivazione eccessiva delle cellule del sistema immunitario, promuovendo l’abbassamento dei livelli sanguigni di fattori pro-infiammatori e bloccando il richiamo di cellule immunitarie nel polmone, tramite il rilascio di fattori antinfiammatori o anche tramite biomolecole racchiuse in vescicole di trasporto che possono agire anche a distanza su altri organi.
Come è evidente gli studi in corso dimostrano sempre più il grande valore terapeutico delle cellule staminali contenute nel cordone ombelicale la loro capacità coadiuvante, terapeutica e rigenerativa.
Questo ci porta a pensare e ripensare al modello di legge presente in Italia nel merito della conservazione delle cellule staminali da cordone ombelicale che rappresentano un “airbag” per la salute.
Regolamentiamo il settore al fine di dare a tutti la possibilità di scegliere di conservare o donare le proprie cellule staminali da cordone ombelicale presso strutture sanitarie/Biobanche accreditate e certificate allo scopo.
* Le cellule staminali sono cellule primitive, non specializzate, dotate della capacità di trasformarsi in diversi altri tipi di cellule del corpo attraverso un processo denominato differenziamento cellulare. Sono oggetto di studio da parte dei ricercatori per curare determinate malattie, sfruttando la loro duttilità.
Fonte https://www.grupposandonato.it/news/2020/maggio/coronavirus-cellule-staminali-mesenchimali
Cellule staminali da cordone ombelicale: Curato primo paziente Covid Italiano
Le cellule staminali da cordone ombelicale dimostrano di essere nostre alleate anche in questo periodo molto complesso per la salute.
In attesa del Vaccino non vi è ancora una terapia specifica contro gli stati morbosi causati da Sars-CoV-2.
L’AIFA (agenzia del farmaco italiano) ha autorizzato sino ad ora 13 studi clinici su eventuali cure contro il Covid-19.
A Verona* è stato curato un uomo di 69 anni ricoverato in terapia intensiva con cellule staminali da cordone ombelicale.
Il paziente è stato sottoposto ad una doppia infusione a distanza di una settimana l’una dall’altra e poi stato messo sono stretto monitoraggio clinico ed i primi risultati dimostrano un miglioramento della ossigenazione, coagulazione, infiammazione e funzionalità renale del paziente.
La speranza è che questa diventi un’arma terapeutica in più a supporto della cura dei pazienti Covid.
Cosa sono le cellule staminali mesenchimali (MSC)? e quali sono le loro proprietà?
Le cellule staminali mesenchimali hanno una capacità immunoregolatoria ed una incredibile capacità antinfiammatoria e rigenerativa.
Le MSC sono staminali multipotenti adulte in grado di produrre diversi tipi di cellule specializzate del corpo che compongono il tessuto scheletrico. Possono ad esempio specializzarsi in cellule della cartilagine (condrociti), cellule ossee (osteiti) e cellule del grasso (adipociti).
Alcune ricerche sembrano suggerire che le MSC potrebbero essere in grado di differenziarsi anche in tipi cellulari che non appartengono al tessuto scheletrico, come ad esempio cellule nervose, cellule del muscolo cardiaco, cellule del fegato e cellule endoteliali che formano lo strato più interno dei vasi sanguigni. Tali ricerche sono tuttora in corso.
Le cellule staminali da cordone ombelicale (WJ-MSCs) scoperte da Thomas Wharton nel 1956, sono cellule più giovani e primordiali con minor danno genetico e maggior potenzialità differenziativa.
InScientiaFides**, attraverso la Fondazione InScientiaFides, ha validato un processo di estrazione ed analisi della potency di MSCs derivate da Wharton’s jelly. Lavoro pubblicato rivista scientifica Transfusion.
Fonte
*https://www.corriere.it/salute/malattie_infettive/cards/primo-paziente-covid-italiano-europa-curato-cellule-staminali-mesenchimali/strutture-coinvolte_principale.shtml
**http://www.inscientiafides.com/altri-servizi/tessuto-cordonale
Direttore Generale della Biobanca InScientiaFides e Presidente della Fondazione InScientiaFides
