44 bambini migliorati grazie alla infusione di sangue cordonale
C’è chi le chiama “Patrimonio Biologico” chi “Diamanti preziosi” chi “Fedeli amche”. Le protagoniste sono sempre loro: le cellule staminali da cordone ombelicale!
Uno studio condotto su 44 bambini nati con vari disturbi genetici non cancerosi ai quali sono state infuso il sangue del cordone ombelicale raccolto alla nascita ha dimostrato, dopo un anno dalla somministrazione, risultati stupefacenti.
Nessuno studio precedente condotto per trattare diverse tipologie di disordini metabolici, immunitari o ematici ha mostrato livelli così elevati di sicurezza, efficacia o ampia applicabilità.
I riceratori dell’UPMC Children’s Hospital di Pittsburgh hanno dimostrato che l’infusione di sangue del cordone ombelicale – una fonte prontamente disponibile e affidabile di cellule staminali – che è un trattamento sicuro e efficace in 44 bambini nati con vari disturbi genetici non cancerosi, tra cui anemia falciforme, talassemia, sindrome di Hunter, malattia di Krabbe, leucodistrofia metacromatica (MLD) e una serie di deficienze immunitarie.
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche può curare o migliorare la patologia di un ampio spettro di disturbi maligni (leucemie, linfomi, mielomi) e non maligni (NMD), tra cui malattie da immunodeficienza primaria, emoglobinopatie, sindromi da insufficienza midollare ed errori congeniti del metabolismo (IEM) [1-4], sostituendo i globuli rossi o i leucociti difettosi o rilasciando enzimi precedentemente deficitari.
L’idea, dice il Professor Paul Szabolcs, direttore della divisione ossea trapianto di midollo e terapie cellulari presso l’ospedale pediatrico UPMC, è stata quella di creare un trattamento universale per tutte queste malattie rare e farlo con un rischio minimo per i pazienti, piuttosto che inseguire terapie individuali, caratterizzate semplicemente dalla sostituzione di un chemioterapico con un altro, senza una vera evoluzione terapeutica.
Per questo studio, i partecipanti hanno ricevuto infusioni endovenose di sangue cordonale, che è stato raccolto, analizzato e crioconservato dalla nascita fino al momento del bisogno.
Affinché l’attecchimento delle cellule staminali provenienti dal sangue del cordone ombelicale potesse avvenire in misura graduale e soprattutto per scongiurare fenomeni di rigetto, i partecipanti allo studio hanno ricevuto inizialmente una bassa dose di chemioterapia e farmaci immunosoppressori in una sequenza prestabilita e controllata. Una volta che le cellule si sono integrate nei corpi dei pazienti, la somministrazione di questi farmaci è stata via via ridotta.
Successivamente, per ristabilire il sistema immunitario, i ricercatori hanno riservato una piccola frazione del sangue cordonale e lo hanno infuso per via endovenosa ai partecipanti poche settimane dopo il trapianto iniziale.
Ai bambini partecipanti, prima dell’inizio dello studio, erano stati diagnosticati disturbi metabolici caratterizzati da una funzione enzimatica impropria con conseguente accumulo di tossine dannose nel corpo e sintomi progressivi di ritardi nello sviluppo neurologico. Entro un anno dal trapianto di cellule staminali del sangue cordonale, tutti i bambini hanno mostrato livelli enzimatici via via nella norma e un arresto del declino neurologico. Alcuni addirittura hanno iniziato ad acquisire nuove competenze!
I disturbi metabolici più comuni, trattati in questo studio, sono stati le leucodistrofie, che in genere risultano essere fatali entro pochi mesi/anni dall’esordio dei sintomi. Con il protocollo utilizzato in questo studio, oltre il 90% dei pazienti con leucodistrofia sintomatica era ancora in vita ed in salute tre anni dopo il trattamento con le cellule staminali del cordone ombelicale [5].
Nessuno studio precedente condotto per trattare diverse tipologie di disordini metabolici, immunitari o ematici hanno mostrato livelli così elevati di sicurezza, efficacia o ampia applicabilità.
Questo è il più grande risultato ottenuto fino ad oggi!
Conclude il Professor Szabolcs “Abbiamo progettato una terapia che si è dimostrata efficace per almeno 20 malattie e crediamo che possa essere efficace per molte, molte di più. “
Questo studio, insieme a molti altri che si stanno susseguendo nella comunità scientifica e medica dimostra, ancora una volta, come le cellule staminali siano un patrimonio inestimabile per curare tantissime malattie e conservare il cordone del proprio bimbo, ricco di questi “diamanti preziosi”, può dare sicuramente una speranza in più!
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, et al. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe’s disease. N Engl J Med. 2005;352(20):2069-2081.
- Beam D, Poe MD, Provenzale JM, et al. Outcomes of unrelated umbilical cord blood transplantation for X-linked adrenoleukodystrophy. Biol Blood Marrow Transplant. 2007;13(6):665-674.
- .Boelens JJ, Rocha V, Aldenhoven M, et al. Risk factor analysis of outcomes after unrelated cord blood transplantation in patients with Hurler syndrome. Biol Blood Marrow Transplant. 2009;15(5):618-625.
- Szabolcs P, Cavazzana-Calvo M, Fischer A, Veys P. Bone marrow transplantation for primary immunodeficiency diseases. Pediatr Clin North Am. 2010;57(1):207-237
- Mark T. Vander Lugt, Xiaohua Chen, Maria L. Escolar, Beth A. Carella, Jessie L. Barnum, Randy M. Windreich, Memphis J. Hill, Michelle Poe, Rebecca A. Marsh, Heather Stanczak, Elizabeth O. Stenger, Paul Szabolcs. Reduced-intensity single-unit unrelated cord blood transplant with optional immune boost for nonmalignant disorders. Blood Adv (2020) 4 (13): 3041–3052.
Malattie non neoplastiche trattate:
- Malattia di Krabbe
- Leucodistrofia metacromatica
- Anemia falciforme
- Malattia di Gaucher
- Sindrome di Hunter (MPS tipo II)
- Deficit di MHC di classe II
- osteopetrosi
- XLP2
- β-talassemia
- Sindrome di Chédiak-Higashi
- Immunodeficienza combinata con atresie intestinali multiple
- Anemia di Diamond-Blackfan
- Carenza di GM3 sintasi
- Linfoistiocitosi emofagocitica
- Sindrome di Hurler (MPS tipo IH)
- Grave neutropenia congenita
- malattia di Tay-Sachs
- Adrenoleucodistrofia legata all’X
- CMV, sieropositivo
COVID cellule staminali da cordone ombelicale possibile arma terapeutica
Di COVID si è parlato molto in questi mesi, ci ha messo in ginocchio, tutti quanti senza risparmiare nessuno.
Abbiamo imparato parole nuove: Sequenziamento del DNA, immunoregolazione … i bollettini di contagio sono diventati il nostro buongiorno e la nostra buonasera.
Ci hanno rinchiusi in casa per due mesi per proteggerci e proteggersi.
Ci mancano gli abbracci, le relazioni a “viso aperto” ed i sorrisi oggi coperti dalla mascherina.
Ora siamo pronti per la “ripartenza” anche se la paura e l’angoscia non ci abbandona.
Il virus si è preso molte vite, e molti di noi stanno soffrendo per i propri cari.
Morti inaspettate e repentine che ti lasciano impotente e un vuoto incolmabile. Io ho avuto la fortuna, al momento, di non esserne coinvolta direttamente ma sento il dolore di amici che hanno toccato con mano il male che produce questo maledetto virus.
Eh si … ho paura! Ho davvero Paura, non lo posso negare.
Trovare una cura è importante e le strade che si stanno percorrendo sono numerose così come si legge sulle riviste scientifiche.
Allo stato attuale non esiste una terapia specifica contro l’infezione causata da 2019 n-CoV, i ricercatori di tutto il mondo sono impegnati nella ricerca del “trattamento efficace” ed è una “corsa al trattamento” che vede la Cina in pole position rispetto agli altri Paesi nel quale rientrano farmaci antivirali, antimalarici, estratti vegetali, cellule staminali mesenchimali e la plasmaterapia ultima new entry ma anche in Europa la corsa è veloce.
Fra queste vi sono le cellule staminali mesenchimali da cordone ombelicale.
Ad oggi queste cellule staminali (MSC) sono utilizzate in più di 300 studi clinici ed in America a fine Aprile l’FDA ha approvato un trial clinico per uso compassionevole per tutti quei pazienti COVID che non rispondono alle terapie convenzionali, pazienti in condizioni critiche ricoverati in terapia intensiva.
Nelle forme morbose da COVID è utile pensare a delle forme alternative di ‘regolatori’ della risposta immunitaria e le cellule staminali (*) mesenchimali rappresentano una risposta a questa necessità in quanto sono note le loro capacità immunomodulatoria che si autoregola in base all’ambiente in cui queste cellule vengono utilizzate ed antinfiammatorie oltre che rigenerative.
L’utilizzo di queste cellule staminali, come riportano i protocolli, è di semplice applicazione ed avviene tramite infusione per via endovenosa.
Una volta iniettate nel paziente si accumulano nei polmoni, determinando un’alta concentrazione direttamente nel sito dell’infiammazione che potrebbe migliorare il micro-ambiente polmonare grazie alla loro capacità di inibire la grande attivazione della risposta immunitaria del paziente contro il virus e quindi favorire un ambiente rigenerativo.
Vi sono diverse terapie con utilizzo di cellule staminali mesenchimali autologhe (del paziente stesso) in Europa del midollo osseo, tessuto adiposo e da cordone ombelicale.
In particolare le cellule staminali da cordone ombelicale (UC-MSC) consentono, rispetto a quelle del midollo osseo e del tessuto adiposo che richiedono un processo di isolamento ed espansione che richiede settimane, un trattamento tempestivo in quanto pronte all’uso purché ce ne sia uno stock criocoservate.
Questa rappresenta una strategia e quindi un arma terapeutica possibile che rientra fra quelle autorizzate dall’AIFA.
Gli effetti positivi delle terapie con UC-MSC sono stati evidenziati in diversi studi clinici su pazienti COVID-19 con sintomatologia grave che non rispondevano a terapie convenzionali.
I primi segni di efficacia e miglioramento appaiono già dopo la prima iniezione dove i parametri vitali e la disfunzione d’organo si stabilizzano, dopo 2 giorni dall’ultima dose i pazienti sono stati trasferiti dalla terapia intensiva ai normali reparti risultando inoltre negativi per il COVID-19 nei tamponi di controllo.
ll protocollo sperimentale prevede la somministrazione di 3 dosi contenenti 50 milioni di cellule UC-MSC.
Esse attenuerebbero la ‘tempesta di citochine’ e l’attivazione eccessiva delle cellule del sistema immunitario, promuovendo l’abbassamento dei livelli sanguigni di fattori pro-infiammatori e bloccando il richiamo di cellule immunitarie nel polmone, tramite il rilascio di fattori antinfiammatori o anche tramite biomolecole racchiuse in vescicole di trasporto che possono agire anche a distanza su altri organi.
Come è evidente gli studi in corso dimostrano sempre più il grande valore terapeutico delle cellule staminali contenute nel cordone ombelicale la loro capacità coadiuvante, terapeutica e rigenerativa.
Questo ci porta a pensare e ripensare al modello di legge presente in Italia nel merito della conservazione delle cellule staminali da cordone ombelicale che rappresentano un “airbag” per la salute.
Regolamentiamo il settore al fine di dare a tutti la possibilità di scegliere di conservare o donare le proprie cellule staminali da cordone ombelicale presso strutture sanitarie/Biobanche accreditate e certificate allo scopo.
* Le cellule staminali sono cellule primitive, non specializzate, dotate della capacità di trasformarsi in diversi altri tipi di cellule del corpo attraverso un processo denominato differenziamento cellulare. Sono oggetto di studio da parte dei ricercatori per curare determinate malattie, sfruttando la loro duttilità.
Fonte https://www.grupposandonato.it/news/2020/maggio/coronavirus-cellule-staminali-mesenchimali
CAR-NK si aprono nuove frontiere antitumorali
CAR – NK
SI APRONO NUOVE FRONTIERE ANTITUMORALI
Il Sangue Cordonale è una fonte ottimale e sempre disponibile per l’immunoterapia contro il cancro
La conservazione del sangue cordonale al momento della nascita ha sempre più valore.
La mancanza di farmaci altamente efficaci in molte neoplasie ha promosso l’interesse scientifico nello sviluppo di strategie di trattamento alternative.
Con l’immunoterapia cellulare, ad esempio, si è in grado di utilizzare le cellule immunitarie, che potenzialmente riconoscono ed eliminano le cellule maligne trasformate, in un nuovo promettente strumento contro i tumori.
Studi in letteratura suggeriscono che le proprietà biologiche uniche delle cellule del sangue del cordone ombelicale (UCB) sono in grado di scatenare una maggiore attività antitumorale, perciò l’unità di sangue cordonale è una fonte ottimale e sempre disponibile per l’immunoterapia contro il cancro.
La Biobanca InScientiaFides ha attivato uno nuovo studio di ricerca in cui verranno valutato le capacità, qualititative e quantitative, di Linfoti T NK presenti nel sangue cordonale in comparazione con il sangue periferico. Lo studio verrà condotto in collaborazione con la Università Sapienza di Roma e il centro di medicina cellulare del San Camillo Forlanini di Roma con il supporto del Prof. Luca Pierelli. L’output dello studio verrà presentato a Marzo 2020.
Quali sono state le evoluzioni in questo campo che hanno portato l’Aifa ieri a sbloccare l’utilizzo di CAR-NK per la cura dei linfomi? leggi tutto >
Direttore Generale della Biobanca InScientiaFides e Presidente della Fondazione InScientiaFides
