Trapianto di cellule staminali di sangue da cordone ombelicale in due giovani pazienti affetti da leucodistrofia rara
L’unico valore vero che possediamo: NOI STESSI!
Le cellule staminali che ci appartengono sono il nostro fedele patrimonio prezioso e ogni giorno ne riceviamo conferma.
Malattia di Pelizaeus – Merzbacher una malattia per la quale ad oggi non esiste alcuna terapia.
Lo studio clinico pubblicato sulla rivista scientifica “Pediatrics” rappresenta il primo caso di trapianto di cellule staminali di sangue di cordone ombelicale per il trattamento della malattia Pelizaeus-Merzbacher.
La malattia di Pelizaeus-Merzbacher è una rara leucodistrofia recessiva legata al cromosoma X causata da mutazioni del gene che codifica per il proteolipide 1.
E’ una patologia demielinizzante, caratterizzata da un quadro clinico e una progressione variabile i cui sintomi possono variare dal deficit motorio fino alla progressiva spasticità con declino neurologico che può comportare nei casi più gravi la morte in età precoce.
Nel lavoro pubblicato viene presentato il caso di due giovani pazienti affetti dalla malattia di Pelizaeus-Merzbache sottoposti a trapianto di cellule staminali di cordone ombelicale come protocollo terapeutico per stabilizzare la malattia. leggi tutto >
Direttore Generale della Biobanca InScientiaFides e Presidente della Fondazione InScientiaFides
